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9.7版最新更新
探索 nQuery 9.7 的新功能
从固定设计到灵活试验设计，nQuery 9.7 是一次重大更新，帮助生物统计学家和临床研究人员节省成本并降低风险。 多重比较、新增组序贯边界选项和图形、多区域临床试验的样本量分配以及方差等效性检验是本次更新的亮点。 亮点包括： nQuery 9.7 版本说明nQuery Pro 层级nQuery 9.7 Pro 层级的新功能在 nQuery 9.7 Pro 层级中新增了 1 个样本量表和 2 项主要功能更新。
1. 多重比较 (Multiple Comparisons)什么是多重比较？ 多臂试验在单个方案中同时评估多个治疗组或剂量组，这在临床研究的多个阶段都很常见。通过避免重复设置对照组，包含多个治疗组的设计可以显著降低评估多个候选治疗方案的成本。然而，需要适当的统计方法来确保在评估多个治疗或剂量时控制 I 类错误。用于此目的的一类统计方法称为多重比较程序 (Multiple Comparisons Procedures)。 多重比较程序的共同目标是在比较多个组时控制 I 类错误。然而，根据试验设计和分析方面的不同（例如将要进行比较的类型——所有组间比较 vs 仅对照组与治疗组比较、错误控制的定义——如家族wise错误率 FWER、错误发现率 FDR，或组测试顺序——同步、逐步升序/逐步降序算法），可使用多种潜在的多重比较程序。
nQuery 新增的多重比较表包含 14 种多重比较程序，涵盖五大类型：
这些方法可用于计算多重比较研究的三种功效定义下的样本量：联合功效（所有组均显著）、析取功效（至少一组显著）和边际功效（特定组显著）。 nQuery 还包含七种跨组样本量分配算法：所有组等额分配、仅治疗组等额分配（与对照组共享样本量比例）、根 K 法（每个治疗组的样本量比例等于治疗组数量的平方根）、三种最优性准则（最小化方差，提供 A、D、E 最优性）以及自定义（为每个治疗组指定单独的样本量比例）。 nQuery 9.7 新增了使用解析公式对连续终点进行多重比较的表。未来的更新将扩展到其他终点（二分类、计数、生存）和基于模拟的方法。 新增表格：
多重比较汇总：
2. 组序贯设计更新：新增自定义边界什么是组序贯设计？ 组序贯设计 (Group Sequential Design) 是确证性临床试验中最常用的适应性设计。该设计允许试验者在预设的中期分析时，如果有足够证据表明治疗有效（疗效）或无效（无效性），则提前停止试验。组序贯设计提前停止试验的能力可以显著节省成本，同时让关键治疗更快地惠及患者。 在近期的版本中，nQuery 增加了一套全面更新的组序贯表，提供广泛的边界方法以及报告和绘图选项。基于行业最佳实践和用户反馈，我们持续改进组序贯功能，同时为更多设计场景新增组序贯表。 nQuery 通过提供自定义边界方法，提供了无与伦比的指定自定义组序贯设计的能力，允许用户在各种参数化尺度上输入自定义的疗效和/或无效性边界，包括 Z 统计量、p 值、得分统计量、效应量和条件功效（仅限无效性）。
在 nQuery 9.7 中，除了三种新的自定义边界尺度外，还增加了计算自定义"真实"效应量假设的条件功效的能力：
B 值是一种用于监查的独立增量统计量（等于 Z 统计量乘以信息时间的平方根），对应于布朗运动。B 值简化了条件功效计算，并且在早期分析中比 Z 统计量具有更稳定的行为。 此外，我们还扩展了自定义条件功效边界选项，除了可以指定指定效应量下的真实效应量（用于功效计算）或估计效应量（在无效性边界处）之外，用户现在还可以直接设置真实效应量的自定义值。
预测功效 (Predictive Power) 是条件功效的扩展，它不是假设一个点估计的"真实"效应量，而是在中期分析时对条件功效函数在后验分布上求平均，从而对预期功效提供更平衡的评估。nQuery 提供了在无信息均匀先验或用户指定的正态先验下计算预测功效的选项。 反向条件功效 (Reverse Conditional Power)，也称为逆条件功效，是条件功效的一种扩展，它将视角从"给定当前中期数据的预期功效"转变为"如果试验将成功，当前中期数据出现的可能性有多大"。其主要优势在于，反向条件功效通过以最终已知的 alpha 阈值为条件，消除了对假设的"真实"效应量的需求。 新增功能：
3. 组序贯设计：新增生存分析图形什么是生存分析图形？ nQuery 目前已为所有组序贯表提供组序贯边界和误差花费（即退出概率）函数的图形。然而，生存分析是一种更复杂的终点（需要建模预期事件数、样本量和失访），因此专门为生存分析设计的图形可以为重要结果（如中期分析时机）提供更多见解。 在 nQuery 9.7 中，我们专门为生存分析组序贯表新增了两个图形：
这两个图形也添加到了固定期限生存分析表 STT37 - 两样本对数秩检验（事件驱动或固定随访、分段入组率、风险率 + 失访率）中。 样本量/事件数 vs 时间图绘制了在研究开始后的给定时间点，备择假设下预期的总样本量、总事件数和组序贯前事件数。此图形提供了对试验预期轨迹的实际洞察，以及在中分析和终分析时预期所处的状态。
生存百分比 vs 随访时间图绘制了在受试者进入后经过一定随访时间长度后，在指定风险率下预期存活的受试者百分比。此图提供了对试验中预期生存模式的洞察，对于更复杂的分段风险率模式尤其有价值。 新增图形：
如何更新？如果您拥有 nQuery Pro 层级 的订阅，nQuery 应自动提示您更新。您也可以手动更新 nQuery，点击 帮助 > 检查更新。 如需讨论您订阅的任何方面，请点击此处。 nQuery Base 层级nQuery 9.7 Base 层级的新功能nQuery 9.7 Base 层级新增了 8 个样本量表
4. 多区域临床试验 (Multi-Regional Clinical Trials)什么是多区域临床试验？ 多区域临床试验 (MRCT) 是在单一研究方案下在多个地区进行的试验。其使用率迅速增长，因为与传统的多个确证性试验加上可能需要在特定辖区进行额外桥接研究的方法相比，MRCT 能够基于单个高质量的确证性临床试验为多个地区的监管审批提供充分证据，从而显著节省时间和成本。 由于其受欢迎程度，针对 MRCT 的监管指南不断增多。监管机构关注的一个问题是，如何恰当地在不同地区之间分配样本量，以使结果能够推广到其关注的地区。日本监管机构 (PMDA) 定义了两个样本量准则，以确定如果使用 MRCT 寻求审批时日本地区所需的分配量。这些准则随后被纳入具有里程碑意义的 ICH E17 指南 (2017) 中的五个选项中，作为跨地区样本量分配的"效应保留"和"局部显著性"准则。 nQuery 9.7 扩展了我们在 nQuery 9.6 中为 MRCT 新增的功能，将效应保留方法应用于生存分析终点，并为桥接研究提供了两种灵敏度指数方法的表格——桥接研究是在特定地区进行的额外研究，以在该地区获得审批。
新增表格：
5. 疫苗研究 (Vaccine Studies)什么是疫苗研究？ 疫苗是临床史上最成功的医学创新之一。然而，疫苗的独特性质——它们被提供给整个人群，而不仅仅是患有相关疾病的患者——为临床试验设计带来了独特的挑战。因此，试验设计考虑因素（如样本量）需要整合这些挑战，以确保最佳的试验结果。 疫苗效力是临床试验的主要目标，也是大多数新疫苗获得批准的基础。但除了最常见的两臂平行设计之外，人们对疫苗效力的设计也产生了兴趣。 nQuery 9.7 在 nQuery 9.5 和 nQuery 9.6 的疫苗研究重大新增功能基础上，增加了使用整群随机设计的多臂场景下疫苗效力的表格。
新增表格：
6. 生物等效性 (Bioequivalence)什么是生物等效性？ 生物等效性检验是获批新仿制药最常见的途径。该检验包括评估药代动力学 (PK) 参数——曲线下面积 (AUC) 和最大浓度 (Cmax)——是否等效，使用双单侧检验 (TOST) 或（等效的）置信区间方法。 虽然生物等效性检验最常与交叉设计和 PK 参数相关联，但它也可以应用于各种其他设计（平行设计、重复测量）和终点（二分类、生存、方差）。 nQuery 9.7 扩展了我们在 nQuery 9.5 和 nQuery 9.6 中的重大生物等效性升级，新增了四个用于平行设计、重复测量设计和交叉设计的方差指标等效性检验表格。
生物等效性示例（方差 — 平行设计）
生物等效性示例（方差 — 重复测量设计） 新增表格：
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